이번 연구는 CRISPR/Cas9 유전자가위를 이용해 면역세포의 일종인 T 세포의 기능을 저해하는 유전자 중 하나인 diacylglycerol kinase (DGK)를 제거하여 항암 면역세포 치료제인 CAR-T (Chimeric Antigen Receptor-T)의 기능성을 향상 시키는 것을 목표로 수행되었다.

연구 결과에 따르면 전기천공 방식으로 CRISPR/Cas9을 전달하는 것을 통해 T 세포에서 DGK 유전자를 효율적이고 정확하게 제거할 수 있었으며, 이를 CAR-T에 적용하였을 때 세포실험 및 동물 실험에서 암세포를 공격하는 기능성이 향상 되는 것을 확인하였다. 또한, DGK 유전자가 제거된 CAR-T는 암세포가 면역세포를 저해하기 위해 사용하는 물질 중 일부에 대해 저항성을 갖는 것으로 보였다.

이정민 툴젠 연구소장은 “지난 몇 년간의 임상 결과를 바탕으로 CAR-T가 일부 백혈병에 대해 미국에서 승인을 받으면서 검증된 치료제로 자리를 잡았지만, 아직 CAR-T는 다양한 암에 대해 적용되기 위해서 향상되어야 할 부분이 남아있다.”며 “이번 연구는 기존 CAR-T의 기능성을 올리는 유전자교정 기술로 바로 적용이 가능하다. 또한 복수 유전자를 교정한 차세대 CAR-T 플랫폼 구성의 단초가 될 것으로 기대한다.”고 밝혔다. 

김석중 툴젠 사업개발 이사는 “세포 치료제는 기반 기술, 생산 및 임상 분야에서의 다양한 전문성을 요구하는 분야.”라며, “빠른 사업화를 위해 이번 연구 결과 및 유전자교정 세포치료제 연구 역량을 바탕으로 국내외 세포치료제 개발 기업 및 제약사와의 협력을 추진할 것.”이라고 밝혔다.

툴젠은 유전자교정 기술에 대한 원천특허를 바탕으로 질병 치료제 및 동/식물 육종 분야 등에서 연구와 사업을 진행하는 바이오 벤처기업이다.

크리스퍼 유전자가위는 유전자교정 기술의 핵심도구로 세포 내 특정 유전정보를 선택적으로 교정할 수 있기 때문에 생명 과학 분야에서 폭넓게 활용되고 있다. 툴젠의

크리스퍼 유전자가위 원천특허는 2016년 한국 등록 및 호주 승인을 비롯하여 미국, 유럽, 일본을 비롯한 세계 10개국에 출원되어 심사가 이루어지고 있으며, 몬산토와 써모피셔사이언티픽 등 세계적인 기업들과 라이센싱 등을 통해 그 경쟁력이 확인된 바 있다.